Redacción. Madrid
GlaxoSmithKline (GSK) y Prosensa han anunciado que ya se ha iniciado el tratamiento con el primer paciente incluido en la fase III del estudio clínico que investiga el fármaco GSK2402968 (GSK968) en niños no hospitalizados con distrofia muscular de Duchenne (DMD) como consecuencia de la falta del exón 51. Este tipo de pacientes corresponde, exclusivamente, al 13 por ciento de los niños con DMD.

Marc Dunoyer, presidente de GSK para Asia y Pacífico.

La investigación de este fármaco se enmarca en la creación por parte de GSK de una unidad especializada en el desarrollo y la comercialización de medicamentos para enfermedades raras, liderada por Marc Dunoyer, presidente de GSK para Asia y Pacífico.

En este estudio aleatorio, controlado con placebo, van a participar 180 pacientes, de 18 países diferentes, lo que le convierte en el ensayo clínico más avanzado en la actualidad que analiza esta rara enfermedad neuromuscular gravemente debilitante.

El estudio está concebido para valorar la eficacia y seguridad del GSK968, administrando el fármaco frente a placebo una vez por semana (6 mg/kg durante 48 semanas) a niños no hospitalizados que padecen DMD. El principal criterio para valorar su eficacia es medir la función muscular mediante el test de marcha de seis minutos.

“El inicio de la fase III del estudio constituye un hito importante”, afirma Philippe Monteyne, jefe de desarrollo y director médico de la Unidad de Enfermedades Raras de GSK. “En la actualidad, no existe ningún tratamiento autorizado para hacer frente a la DMD, una enfermedad que deja en silla de ruedas a los niños y que suele provocarles la muerte cuando alcanzan la edad adulta”, añade.

Por su parte, Giles Campion, director médico de Prosensa, ha comentado que este avance “es un paso más en nuestra lucha conjunta contra la enfermedad de Duchenne. Si los resultados de nuestro estudio son positivos, esperamos que se pueda autorizar como tratamiento para los miles de jóvenes de todo el mundo que padecen esta devastadora enfermedad”.

El GSK2402968 es un oligonucleótido antisentido que induce la omisión de exones en el exón 51 y que se encuentra en la última fase de desarrollo como tratamiento para la DMD. Le ha sido concedido el estatus de medicamento huérfano, tanto por Estados Unidos como por la Unión Europea y se está desarrollando como parte de una alianza entre GSK y Prosensa.